《良医妙药》（ExtraordinaryMeasures）和背后的真实故事

《良医妙药》（ExtraordinaryMeasures）和背后的真实故事——“Donthopeforamiracle,makeone”剧情《良医妙药》（ExtraordinaryMeasures）是美国CBS公司下属的CBS电影公司的第一部电影，主演为布兰登•弗雷泽（BrendanFraser），哈里森•福特（HarrisonFord）。导演是TomVaughan。电影将于2010年1月22日在北美地区开始公映。该片是根据吉塔•阿南德（GeetaAnand）所写的报告文学小说《治疗》(TheCure)改编的。那本书曾经获得了2006年度普利策奖。电影、文学和现实生活中的主人公约翰•克罗利（JohnCrowley）是一家生物技术公司的高级主管。他与太太艾琳(Aileen)有三个孩子，两儿一女。1998年，他们发现一儿一女两个孩子都得了一种非常罕见的遗传类疾病：庞贝氏症(Pompedisease)。这种是一种罕见疾病，成因为第17对染色体出现病变，导致体内缺乏一种酶，而无法分解肝糖，会导致肌肉无力和萎缩，呼吸衰竭、心脏肥大衰弱等病。得这种遗传病的可能性为4万—5万分之一，他们一家就占了两个！在当时没有任何有效治疗方法。电影中和生活中的两个孩子，大女儿8岁，儿子6岁，都坐轮椅，医生都判断两人已经活到了得这种遗传病的人的已知生命极限，随时可能因呼吸衰竭和心脏问题而死亡。可就在此时，约翰意外地在一本医学杂志上发现了一位大学教授RobertStonehill（哈里森•福特饰）的研究论文，提出了一种治疗这种疾病的新理论。虽然这只还是一种假设，但对克罗利来说，他看到的是两个孩子的希望。可要把理论变成药品，并在临床上试验使用，及最终得到FDA（美国食品医药管理局）的批准，一般都需要数年甚至十几年时间。可克罗利的孩子没有时间等待，要克罗利必须与时间赛跑！因此，虽然克罗利有着一份稳定的的工作，但为了治疗他的两个孩子，他毅然决然地做出了一个大胆决定：辞去工作，自己集资，与教授一起成立一家生物制药公司，以教授的理论为基础专门研究一种可以治疗庞氏症的酶……　　当他们的研究进行到一半时，他们没了资金。怎么办？他们只好将公司卖给一家更大的生物科技公司。最后，该公司有四项治疗庞氏症的候选试验方案，经过评比，只有一项（但不是教授的那种）被公司决定用于临床，并只能在新出生儿童身上使用。这是公司出于商业考虑而做出的选择，克罗利的两个孩子无法被试验。这时，克罗利通过各种手段，终于得到一家医院同意在他孩子身上试验使用教授发明的那种新药剂。克罗利也因此被公司解雇：因为公司的任何新药都不得用在公司内部人员及其家属身上，这也以防利益冲突。最后新药获得成功，两个孩子渐渐恢复健康！FDA在2006年批准了这种新药。2006普利策奖：Cure《治愈：一个父亲是如何快速筹集到1亿美元、建立医药公司并拯救自己孩子性命的》真实的JohnCrowley　真实的奇迹JohnCrowleyandBillCanfield-beforethestorywasrewritten现为Amicus　Therapeutics生物技术公司CEO的JohnCrowleyJohnCrowley和新泽西州长2007年JohnCrowley创立的Amicus　Therapeutics生物技术公司在纳斯达克上市JohnCrowley的事业——真实世界的曲折　1、Novazyme，第一个公司JohnCrowley为了寻找拯救孩子的药物建立的最早的公司。2、2001年Genzyme以1.375亿元股票收购NovazymeGenzyme和NovazymePharmaceuticals在2001年8月7日宣布了最终合并协议。根据协议，Novazyme归Genzyme所有，是Genzyme的一部分。Genzyme希望合并能显著地提升他们在酶替代疗法领域的领导地位。Novazyme已经开发了一系列蛋白质工程新技术，在临床前研究中,大大地增强了替代酶的靶向性及吸收效率。Genzyme相信这些技术经过改良后，能改进和优化其治疗各种溶酶体贮存紊乱疾病的产品。Novazyme的技术也有可能用于开发更好的单克隆抗体和基因治疗。Novazyme最优秀的产品为NZ-1001，是一种治疗庞帕氏病（Pompedisease）的酶替代疗法，2001年末进入临床试验。这是一种高度磷酸化和适度糖基化形式的重组人α-葡糖苷酶，其临床前研究结果令人鼓舞。Genzyme将继续努力推进NZ-1001的研究进展，同时将继续完成自身开发的用于治疗庞帕氏病的酶替代疗法的II期临床试验，这种疗法是Genzyme和PharmingGroupN.V合作开发的。Genzyme的主席兼首席执行官HenriA.Termeer说，“收购Novazyme与我们的宗旨——为病人开发最好的产品——相一致。Novazyme开发了很有前景的蛋白技术平台，正好互补了我们的技术，这一技术将为我们开发改进溶酶体贮存紊乱疾病疗法产生深远的影响。”Novazyme的主席兼首席执行官JohnF.Crowley说，“Novazyme和Genzyme有着共同的理想——将最好的药尽可能快的送到病人手中。Genzyme优秀的组织结构，雄厚的资源及遗传病领域丰富的经验都将强有力的支持和加速我们技术和产品的开发。这次合并不仅对患者很重要，股东也可从中得到极好的回报，我们肩负的使命更多了。”——摘自www.prnewswire.com(Christine)3、Novazyme公司曾经的一些产品：4.Genzyme公司推出的治疗治疗庞贝氏症的药物Myozyme获得FDA许可美国FDA批准庞培氏病（Pompe）的首个药物Myozyme（美国FDA发布；2006年4月28日）FDA当天批准了Myozyme（通用名：alglucosidasealfa,rhGAA）的生物制品许可申请(biologicslicenseapplication，BLA)，Myozyme是首个治疗庞培氏病（Pompe）的药物。Myozyme已被批准为FDA指定罕见病药，并被批准优先审查。罕见病产品的开发，用于治疗在美国影响少于20万人的罕见疾病或症状，《罕见病药品法》（OrphanDrugAct）给获得一个指定罕见病药上市批准的首个申请者提供了7年的市场独占期。FDA批准Myozyme通过静脉输液给药。在两项独立临床试验中，对39位1个月至3.5岁的患有庞培氏病的婴幼儿的首次给药评估了Myozyme的安全性及有效性。国马塞诸塞州剑桥市的Genzyme公司生产。据预计，全球约有1万名庞培氏症患者。此前，Myozyme已被FDA指定为罕见病用药，它将享有7年的独家销售权。Genzyme公司打算在两周内即在美国推出该药。一个月之前，该药也刚通过欧盟的批准。Genzyme公司的新药在四个不同的治疗庞贝氏症候选药物对比选出，JohnCrowley的Novazyme公司的原型试验对象被最终放弃。5、2001年美国联邦贸易委员会对Genzyme公司与Novazyme公司合并的调查：………该委员会还对健赞公司(Genzyme)与基因酶公司(Novazyme)20世纪90年代末的兼并案开展了调查，但该调查在2001年布什政府的影响下，美联邦贸易委员会(FederalTradeCommission,FTC)以3比1的投票结果结束了对基因酶(Genzyme)公司收购诺伐酶(Novazyme)公司事件的调查6、JohnCrowley离开Genzyme后创立的amicus公司现今因新药研发受阻面临困境：http://www.amicustherapeutics.com几种药物研制的困境路透纽约10月2日电---综合性生物制药公司AmicusTherapeuticsInc周五在美股盘後交易中暴跌33.4%,至5.66美元,此前该公司表示,其治疗高雪氏症(Gaucher)的药物Plicera在第二阶段的研究中未能如期完成,且预期该药物将不能进行第三阶段研究。　　成立3年来，Amicus公司的新药研制困难很多，通过FDA许可的道路还很漫长，或许，电影的上映，会给Amicus公司增加被收购的机会。尽管如此，Amicus公司做为为数不多的一家为了稀少遗传病研制新药的公司，JohnCrowley和他的团队（有些人多年跟随）知其不可而为之精神值得所有人尊敬。因他和他们不是相信奇迹，而是用双手创造奇迹。——“Donthopeforamiracle,makeone”下图为一年来amicus公司的股票表现：2010-1-23